广谱抗癌药Vitrakvi获批上市 有效率高达75%

美国FDA官网

北京时间11月28日消息，当地时间26日，美国食品和药物管理局(FDA)同意加快批准肿瘤药物Vitrakvi(通用名larotrectinib)的上市。Vitrakvi可被用于治疗癌症具有特定遗传特征的成年和儿童患者。

这是FDA第二次根据不同肿瘤类型的通用生物标记批准一项癌症治疗方案，而不是根据肿瘤在身体中的原发部位。这一批准代表了组织不确定(tissue agnostic)类癌症药物开发的一个新范例，遵守了FDA在今年稍早时候发布的指导文件中制定的政策。

Vitrakvi用于治疗成人及小儿实体肿瘤患者。这种实体肿瘤携带神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，没有已知获得性耐药突变，转移或手术切除很可能导致严重的发病率，并无满意的替代治疗或后续治疗进展。

“今天的批准标志着行业向着完成重要转变——基于肿瘤遗传学治疗癌症，而不是它们的原发部位——迈出了又一步，”FDA局长斯科特·戈特利布博士(Scott Gottlieb)表示，“这种新的部位不可知(site-agnostic)的肿瘤治疗并不针对于特定身体器官引起的癌症，例如乳腺癌或结肠癌。这一批准反映了使用生物标记指导药物开发以及更具针对性的药物投递所取得的进步。”

研究显示，NTRK基因会反常地融合其他基因，产生支持肿瘤生长的生长信号。NTRK基因的融合很罕见，但是会出现在人体许多部位引发的癌症中。在Vitrakvi被批准前，市面上没有治疗这种频繁出现突变的癌症的方案。

larotrectinib的疗效通过三个临床试验进行研究，涵盖了55名成人及小儿实体肿瘤患者。这种实体肿瘤确定携带NTRK基因融合，没有已知获得性耐药突变，转移或手术切除很可能导致严重的发病率，并无满意的替代治疗或后续治疗进展。

在不同类型的实体肿瘤中，larotrectinib展示出了75%的总体反应率。分析结果显示，这种反应是持久的，73%的反应持续了至少6个月，39%持续了一年或以上时间。对larotrectinib作出反应，携带NTRK基因融合的肿瘤类型实例包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌以及肺癌。

Vitrakvi获得加快批准，使得FDA能够批准治疗严重病症的药物，，通过预测令病人获得临床受益的临床试验数据填补未满足的就医需求。未来还需要进一步展开临床试验确定Vitrakvi的临床受益。药品开发商正在或计划实施这些研究。

在临床试验中，接受Vitrakvi药物治疗的病人报告的共同副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、肝脏血液中的天门冬氨酸氨基转移酶(AST)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)提高。怀孕或正在母乳喂养的女性不应该接受Vitrakvi药物治疗，因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。病人应该报告头晕等神经病学反应症状。(编译/箫雨)

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（编辑：PHP编程网 - 钦州站长网）

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